Changing paradigm in research : do we need to rethink the futur ? [Changer les paradigmes de la recherche : devons-nous repenser l'avenir ? / Arandia Sanchis. -Progress in Palliative Care, 2000, vol 8, n°4, p.193-197

Voici un texte qui explore la place réelle de l'essai contrôlé randomisé en soins palliatifs et s'interroge sur le futur de la recherche en soins palliatifs.

La pratique fondée sur le niveau de preuve (NP)
Le praticien intègre dans son processus décisionnel à propos des soins à apporter à un patient, les preuves scientifiques disponibles et ce de manière judicieuse, consciencieuse et explicite. Le NP (niveau de preuve) n'exonère pas cependant le praticien de sa liberté, donc de sa responsabilité, et c'est pourquoi il doit l'intégrer à son expertise propre et s'y référer mais ne peut en aucun cas s'abriter derrière. L'objectif de cette démarche est d'assurer des sortes de minima dans la qualité et la pertinence des soins distribués. L'échelle de Cochrane classe les niveaux de preuves selon un ordre hiérarchique qui répond au modèle positiviste : le plus haut niveau de preuve est obtenu grâce à des études contrôlées randomisées (ECR).

Les soins palliatifs et les paradigmes de recherche

• Philosophiquement parlant, le paradigme renvoie à une visée du monde qui sous-tend les théories et les méthodologies scientifiques dans un moment particulier de l'histoire d'une société.
• Dans le domaine de la santé, la visée du monde qui domine est une visée positiviste. L'objectif de la recherche est la recherche de la vérité. La vérité est un phénomène directement observable et mesurable. Le rôle du chercheur consiste donc à la mettre à jour et à l'analyser. Afin que son intervention n'introduise pas une distorsion du phénomène observé (biais), il doit s'efforcer de rester objectif et désintéressé (neutre), et de contrôler un certain nombre de variables susceptibles d'introduire de la distorsion. Cette conception trouve sa limite dans sa structuration par trop rigide, qui ne permet pas d'étudier les phénomènes humains complexes qui se produisent chaque jour dans le domaine des soins.
• Le mouvement des hospices s'est développé par opposition à cette science positiviste qui réduit l'humain à un objet contrôlable et ne lui accorde d'intérêt que dans la mesure où la démarche positiviste s'applique. Le mouvement s'est donc développé dans tous les autres domaines ayant trait à la compréhension du vécu des patients, lesquels sont explorés par des sciences de tradition différentes : la phénoménologie ou recherche interprétative qui cherche à explorer le sens de l'expérience vécue par l'homme, la recherche critique qui explore les intérêts et influences qui déterminent l'action de l'homme. Ces modèles peuvent être appelés post-positivistes. Ce qui intéresse les chercheurs n'est plus tant de capter une vérité que de comprendre comment l'homme agit et pourquoi il agit ainsi. Le chercheur n'est ni indépendant ni impartial, il est impliqué dans l'objet même de sa recherche, ce qui va conditionner la méthode qu'il va employer.
• Chaque modèle positiviste et post-positiviste permet d'étendre de façon complémentaire les champs de recherche. Le danger réside dans la prédominance de l'Essai Contrôlé Randomisé dans le modèle positiviste comme argument principal et majeur de la prise de décision en soins palliatifs.

Les soins palliatifs et les essais contrôlés randomisés (ECR)

• Moins de 5% des études publiées en soins palliatifs ont eu recours à un ECR et la plupart de ces études ont rencontré de tels écueils que leurs résultats s'en trouvent très affaiblis :
• Recrutement difficile ce qui confine à de petits effectifs : refus des patients ou des soignants de participer, préoccupations éthiques qui transforment les soignants en " gardiens ", interdisant l'accès au patient ; la représentativité des groupes et par conséquent la généralisation des résultats (validité externe) s'en trouvent dès le début fortement compromis. Le protocole initial doit prévoir d'étudier les patients qui n'ont pu être recrutés en particulier il faudrait les comparer par rapport à ceux qui ont été recrutés.
• Taux d'attrition d'environ 80% compromettant la validité interne de ces études même si la taille de l'échantillon est correcte. L'ECR doit en principe être réalisé dans des populations à pronostic évaluables et stables afin que l'échantillon de départ soit non seulement homogène, mais aussi le même à la sortie de l'étude. L'attrition est liée à la dégradation du patient qui le rend incapable de répondre aux questions et à la survenue de la mort. Plus celle-ci est proche, plus l'établissement d'un pronostic est difficile. Or la plupart des études publiées reposent sur le pronostic afin de garantir une certaine homogénéité d'échantillon.
• La caractéristique des soins palliatifs est de s'adresser à des populations hétérogènes, y compris lorsque les critères d'inclusion font intervenir des critères pronostics, diagnostic, etc.. ce qui pose d'emblée le problème de la généralisation des résultats.
• L'absence de critère de jugement validé est une autre difficulté majeure des ECR en soins palliatifs. La plupart de ces essais comparent les patients qui reçoivent des soins palliatifs et ceux qui ne reçoivent que les soins conventionnels. Les critères utilisés reposent sur la douleur, les symptômes, la satisfaction, la qualité de vie, avec toutes les imprécisions liées à la subjectivité de leur évaluation, que celle-ci soit faite par le patient, ses proches ou les soignants, et qui dépend quant à elle de quantité d'autres facteurs incontrôlables (par exemple de l'état émotionnel de l'évaluateur, ou du désir du patient de faire plaisir… pour ne citer que ceux-ci).
• En dépit de ces difficultés majeures, l'ECR demeure le Gold Standard pour de nombreux chercheurs. Il est cependant bien admis aujourd'hui que l'ECR ne peut pas explorer certaines problématiques liées aux soins palliatifs. La question est donc de savoir " quand un ECR est adéquat en soins palliatifs ? "

Place de l'ECR pour mesurer l'efficacité d'une intervention
Certains ECR concluent à la supériorité des soins palliatifs sur les soins conventionnels, mais d'autres, plus nombreuses, ne parviennent pas à conclure. En réalité, deux revues d'ECR menées par Higginson et Salisbury trouvent que si la prise en charge de la douleur est meilleure, la qualité de vie ne l'est pas nécessairement, ni les autres critères habituellement retenus. Le problème posé par l'évaluation d'une intervention à l'aide d'un ECR est la difficulté de définir le groupe contrôle : le savoir faire palliatif se diffuse de plus en plus dans la population des praticiens conventionnels et l'ECR n'est pas suffisamment sensible. C'est pourquoi l'ECR peut être indiqué lorsqu'un critère de jugement est bien défini. Dans les autres cas, ce qui est surtout intéressant, c'est comment on fait (étude des structures et des processus) et comment c'est vécu.

Repenser le futur
Une éthique de la recherche en soins palliatifs doit permettre aux chercheurs d'embrasser plusieurs approches paradigmatiques différentes et s'assurer que c'est bien la question posée qui conditionne la méthode et non l'inverse. Les points suivants décrivent ce que pourrait être le futur :

• La démarche de recherche devrait être centrale dans la pratique des soins palliatifs laquelle devrait prévoir d'en exploiter les informations,
• L'ECR devrait être repensé en contexte palliatif, seul ou en association avec d'autres méthodes,
• Des mesures appropriées des résultats et des processus qui interviennent en soins palliatifs devraient être définies,
• On pourrait prévoir des programmes de recherche qui mettent l'accent sur ce qu'il faut mesurer et non sur ce qui est facilement mesurable,
• Investir sur des chercheurs nouveaux en soins palliatifs, à long terme.
• Promouvoir la collaboration avec des chercheurs d'horizons différents.

Angélique Sentilhes-Monkam, Médecin